Революционный метод терапии, который когда-то можно было только вообразить в научной фантастике, смог остановить агрессивный и неизлечимый рак крови у некоторых пациентов.
Терапия включает в себя точное редактирование ДНК лейкоцитов, что превращает их в «живой препарат», который борется с раком.
У первой девочки, которая прошла такое лечение в 2022 году, еще не было рецидива, и теперь она планирует стать онкологом.
Теперь еще восемь детей и два взрослых с острым лимфобластным лейкозом Т—клеток прошли лечение, почти две трети (64%) пациентов достигли ремиссии.
Т—клетки, или лейкоциты, должны быть телохранителями. Они обнаруживают и уничтожают угрозы, но с этой формой лейкемии они начинают бесконтрольно размножаться.
Тем, кто участвовал в испытании, химиотерапии и трансплантации экзамены. Алисса готовится к выпускным экзаменам, учится на престижной программе герцога Эдинбургского, думает о том, как научиться водить машину, и планирует свое будущее.
«Я думаю об обучении по биомедицинской специальности, и, надеюсь, однажды я также займусь исследованиями рака крови», — сказала она.
Команда ученых из Университетского колледжа Лондона (UCL) и больницы Грейт—Ормонд-стрит использовала технологию, называемую базовым редактированием.
Основы – это язык жизни. Четыре типа оснований в ДНК – аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) – являются строительными блоками нашего генетического кода. Подобно тому, как буквы в алфавите определяют слова, несущие значение, миллиарды оснований в нашей ДНК определяют руководство по эксплуатации нашего тела.
Редактирование оснований позволяет ученым сосредоточиться на точной части генетического использовать против острого лимфобластного Т—клеточного лейкоза.
Это сложная задача. Им пришлось создавать хорошие Т—клетки, которые должны были охотиться за плохими, не теряя своего терапевтического эффекта.
Врачи взяли здоровые донорские Т—клетки и начали их модифицировать.
На первом этапе редактирования они отключили механизм нацеливания на Т—клетки, чтобы они не могли атаковать организм пациента.
Во время второго редактирования они удалили химическую метку под названием CD7, которая находится на всех Т—клетках. Это было сделано для того, чтобы донорские клетки не уничтожили себя.
Третье редактирование скрыло Т—клетки под «плащом-невидимкой», чтобы они не были уничтожены химиотерапевтическим препаратом.
На заключительной стадии генетической модификации Т—клетки были проинструктированы охотиться за чем-либо, помеченным CD7.
Модифицированные Т—клетки теперь уничтожали все остальные фантастический, — говорит профессор Васим Касим из UCL и Great Ormond Street.
«Мы должны фактически демонтировать всю иммунную систему».
«Это сложная и интенсивная терапия, она очень требовательна к пациентам, но когда она работает, она работает очень хорошо», — говорит он.
В исследовании, опубликованном в New England Journal of Medicine, сообщается о результатах лечения 11 пациентов в первый раз на Great Ormond Street и в больнице King’s College. Девять из них достигли глубокой ремиссии, что позволило им пройти трансплантацию костного мозга.
Семь пациентов не имеют признаков заболевания от трех месяцев до трех лет после лечения.
Одним из самых больших рисков во время терапии являются инфекции до тех пор, пока иммунная система не будет разрушена. В двух случаях рак потерял маркировку CD7, что позволило ему скрыться от лечения и снова лана отмечает: «У этих пациентов были низкие шансы выжить до эксперимента, но эти результаты дают надежду на то, что такие методы лечения будут продолжать развиваться и станут доступными для большего числа пациентов».