Зимой 2025 года компания Vertex Pharmaceuticals представила результаты первого крупного исследования (фаза I/II) препарата zimislecel (ранее VX-880), основанного на стволовых клетках. Это экспериментальное лечение направлено на восстановление островковых клеток Лангерганса в печени пациентов.
В испытании приняли участие 14 пациентов с тяжелой формой диабета 1-го типа и нарушениями выявления гипогликемии. Все участники получили одну инфузию zimislecel в печеночную вену и стартовую иммуносупрессивную терапию без глюкокортикоидов. По данным за один год 10 из 12 полностью прекратили инъекции инсулина, став инсулинонезависимыми, остальные двое пациентов снизили дозу инсулина на 92% в среднем. У всех участников нормализовался уровень HbA1c (<7%) и они провели более 70% времени в гликемическом диапазоне 70-180 мг/дл.
Побочные эффекты:
• нейтропения наблюдалась у 3 пациентов;
• зафиксировано два летальных случая: один от криптококкового менингита (вне протокола), другой — вследствие тяжелой когнитивной патологии, не связанной с лечением.
Прекращение инсулиновой терапии у 83% участников — это очень серьезное достижение, означающее возможность восстановления эндогенной секреции инсулина. Американская диабетологическая ассоциация (ADA) назвала данные «беспрецедентными» после трех этапов подачи на конференции ADA-2025 в Чикаго.
Однако следует учитывать, что исследование было небольшим (12-14 участников) и коротким (12 месяцев); требуется обширный контрольный опыт. Данные о долгосрочной эффективности, безопасности и коммерческой ценовой доступности пока неизвестны.
Сейчас начата Фаза III, в ходе которой планируется участие около 50 пациентов. Ожидается, что следующие результаты появятся в конце года, после чего начнется подача документов в FDA.
Препарат позиционируется как прорывная «функциональная ремиссия» для группы больных с тяжелым диабетом и склонностью к гипогликемическим событиям. Если эффективность будет полностью подтверждена, это станет глобальной революцией в терапии диабета 1 типа.